Američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je staničnu gensku terapiju Abecma (idecabtagene vicleuce), za liječenje odraslih pacijenata s multiplim mijelomom koji nisu reagirali ili čija se bolest vratila nakon najmanje četiri prethodne linije (različite vrste) terapije. 

Abecma je prva genska terapija zasnovana na stanicama koju je odobrila FDA za liječenje multiplog mijeloma.

“Iako ne postoji lijek za multipli mijelom, dugoročni izgledi mogu se razlikovati ovisno o dobi i stadiju pojedinca u trenutku dijagnoze. Današnje odobrenje pruža novu mogućnost liječenja za pacijente koji imaju ovu neobičnu vrstu karcinoma”, pojašnjavaju iz FDA.

Abecma je genetski modificirani autologni autologni himerni receptor antigena (CAR) usmjeren na B-stanične antigene (BCMA) usmjeren na T-stanične terapije. Svaka doza prilagođeni je tretman stvoren korištenjem pacijentovih vlastitih T-stanica, koje su vrsta bijelih krvnih stanica, za pomoć u borbi protiv mijeloma. T-stanice pacijenta prikupljaju se i genetski modificiraju kako bi uključile novi gen koji olakšava ciljanje i ubijanje stanica mijeloma. Jednom kada se stanice modificiraju, one se ubrizgavaju natrag pacijentu. 

Sigurnost i djelotvornost Abecme utvrđeni su u multicentričnoj studiji na 127 bolesnika s relapsom mijeloma (mijelom koji se vraća nakon završetka liječenja) i vatrostalnim mijelomom (mijelom koji ne reagira na liječenje), koji su primili najmanje tri prethodne antimelomske linije terapije. Oko 88 posto pacijenata u ispitivanoj skupini primilo je četiri ili više prethodnih linija terapije antimielomom. Ukupno je 72 posto pacijenata djelomično ili u potpunosti odgovorilo na liječenje. Od ispitanih, 28 posto bolesnika pokazalo je potpuni odgovor – ili nestanak svih znakova multiplog mijeloma – na Abecmu, a 65 posto ove skupine ostalo je u cjelovitom odgovoru na liječenje najmanje 12 mjeseci. 

Kad je riječ o hrvatskim građanima oboljelim od multiplog mijeloma, kojih je, procjenjuje se, do tisuću, iz udruge MijelomCRO ističu kako su na im na raspolaganju jednako vrijedne terapije kao i u zemljama Zapadne Europe i SAD-a, te da je kod nas trenutačno prioritet rana dijagnoza bolesti, koja uvelike pospješuje liječenje.